Otro avance en terapia genética contra la hemofilia

sangre.GRApenas días después de la aparición de informes de una terapia genética que llevó a la hemofilia B, un trastorno de sangrado, a la remisión, una nueva investigación sugiere que lo mismo podría suceder con los adultos que sufren de la forma «A» de la enfermedad. Esto es significativo dado que, debido a las complejidades del gen responsable de la hemofilia A, los expertos pensaban que podría ser mucho más resistente al tratamiento basado en la genética.

Pero en el nuevo ensayo británico, todos los 13 pacientes adultos con hemofilia A pudieron prescindir de las inyecciones preventivas del factor de coagulación sanguínea que necesitaban casi semanalmente, informan los investigadores. El estudio fue dirigido por el Dr. K. John Pasi, director clínico de hemofilia de Barts Health NHS Trust, en Londres.

Diez de los 13 pacientes no experimentaron incidentes de sangrado que ameritaran una transfusión, señaló el equipo. Y esa mejora comenzó un mes tras la terapia genética, que se administra una sola vez, y continuó durante los 18 meses de seguimiento.

El grupo de Pasi presentó los hallazgos el sábado en la reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología (American Society of Hematology), en Atlanta. La hemofilia A afecta a más de 20,000 estadounidenses, y es la forma más común de la enfermedad.

Los resultados «superaron nuestras expectativas», dijo Pasi en un comunicado de prensa de la reunión. Explicó que las personas con hemofilia portan un fallo genético que los deja incapaces de producir un factor coagulante sanguíneo clave, llamado factor VIII.

Pero tras recibir la nueva terapia, «muchos participantes del ensayo clínico tuvieron niveles de factor VIII normales o cerca de la normalidad», anotó Pasi.

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Fuente: Intramed

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