Agencia Europea de Medicamentos: 8 aprobaciones que incluyen terapia génica y fármacos huérfanos, y una recomendación sobre anticuerpos para COVID-19

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Ocho recomendaciones para nuevas autorizaciones, incluidos 3 fármacos huérfanos y 1 genérico: este es el resultado de la reunión del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en mayo de 2021. El comité también evaluó 2 terapias para la COVID-19. Estas son algunas de ellas:

El comité recomienda que se otorgue a elivaldogene autotemcel (Skysona) una autorización de comercialización para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral temprana, forma más común de adrenoleucodistrofia, una enfermedad rara que afecta aproximadamente a 1 de cada 21.000 varones recién nacidos. Es causada por mutaciones en el gen ABCD1, que codifica una proteína llamada ALDP (proteína adrenoleucodistrofia). Los pacientes con esta enfermedad carecen de ALDP, que es necesario para degradar los ácidos grasos de cadena muy larga. Sin la proteína, los ácidos grasos de cadena muy larga se acumulan, provocando inflamación y destrucción de la vaina de mielina de las células nerviosas.

El comité también dio luz verde a odevixibat (Bylvay) para el tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva en pacientes de 6 meses o más. La colestasis intrahepática familiar progresiva es una enfermedad hepática rara y potencialmente mortal. La bilis se acumula en las células del hígado. Los síntomas generalmente se desarrollan en la infancia, generalmente en los primeros meses de vida. Solo aproximadamente la mitad de los niños afectados viven hasta los 10 años.

El comité también otorgó a setmelanotida (Imcivree) una calificación positiva en pacientes con sobrepeso con defectos genéticos en la vía de señalización del receptor de melanocortina-4. Setmelanotida es un péptido cíclico de 8 aminoácidos análogo de la hormona estimulante de melanocitos alfa de origen natural; actúa como un agonista selectivo del receptor de melanocortina-4 y se cree que restaura la actividad de la vía de señalización del receptor de melanocortina-4 para reducir la sensación de hambre y promover la pérdida de peso.

Autor: Michael van den Heuvel
Fuente:  Medscape – 24 de mayo de 2021
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