La Agencia de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado en marzo pasado la primera terapia génica para el tratamiento de la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I).
Kresladi (marnetegragene autotemcel) está indicada para la forma grave de la enfermedad, en pacientes pediátricos, debida a variantes bialélicas en ITGB2 sin donante familiar HLA-compatible para trasplante de células madre hematopoyéticas alogénicas.
En el sitio web de la FDA puede acceder a información sobre Kresladi y su aprobación.
Aprueban terapia génica para LAD-I
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