El estudio, llevado a cabo por el Hospital St. James, uno de los principales centros de referencia en esta patología ultra-rara, sistémica, crónica y potencialmente mortal, muestra que los beneficios son significativos y se mantienen a largo plazo.

Un estudio realizado en el Reino Unido ha demostrado los beneficios clínicos a largo plazo del tratamiento con eculizumab en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), una enfermedad ultra-rara, sistémica, crónica y potencialmente mortal, caracterizada por la destrucción de los glóbulos rojos.

Entre estos beneficios, destacan una reducción significativa del riesgo de trombosis, principal causa de muerte en estos pacientes junto con la insuficiencia renal, y una importante mejora de la calidad de vida. Los datos se han presentado en el 54º Congreso Anual de la Sociedad Americana de Hematología, en Estados Unidos.

El estudio se llevó a cabo en 153 pacientes tratados con eculizumab, incluidos durante un periodo de diez años (de mayo de 2002 a abril de 2012) en el Programa Nacional de HPN del Reino Unido, liderado por el Hospital Universitario St. James de Leeds y el Hospital King’s College de Londres, dos de los centros de referencia en HPN más importantes del mundo. Una de las conclusiones más relevantes fue que los beneficios clínicos y la seguridad del tratamiento con eculizumab, desarrollado por Alexion, se mantuvieron a lo largo de diez años, con una mejora en la supervivencia de los pacientes, una reducción significativa de la incidencia de eventos trombóticos y la posibilidad, en algunos casos, de interrumpir la terapia con anticoagulantes.

El tratamiento a largo plazo con eculizumab redujo en un 83,4% la hemólisis intravascular y, en aquellos pacientes que seguían tratamiento con este medicamento, la supervivencia era mayor comparada con los datos históricos de pacientes tratados con la mejor terapia de soporte disponible antes de la autorización de eculizumab.
Asimismo, desde el inicio del tratamiento no hubo ningún nuevo evento trombótico en ningún paciente, frente a los 36 que se produjeron durante los 12 meses previos a la administración del medicamento en un total de 22 pacientes con HPN. Asimismo, en los 12 meses más recientes de tratamiento con eculizumab, los eventos trombóticos se redujeron significativamente a 3 episodios en 3 pacientes.

Las transfusiones de sangre fueron la principal terapia de soporte junto a los corticoides hasta la aprobación en 2007 de eculizumab por las autoridades sanitarias americana y europea (la FDA y la EMEA) como primer y único tratamiento específico para la HPN. En este sentido, y según los datos del estudio, de los 117 pacientes que durante el año previo al tratamiento con eculizumab tuvieron que recibir una transfusión, un 66,8 % no requirieron más transfusiones durante el tratamiento con este medicamento. Y en aquellos que siguieron necesitándolas, el número de unidades transfundidas se redujo significativamente, hasta en un 69%, en los doce primeros meses de tratamiento con eculizumab (de 26 en el año previo al tratamiento a 8 durante el último año de tratamiento con este medicamento).

Según la principal autora de esta investigación, la Dra. Anita Hill, profesora titular de la Universidad de Leeds, «la experiencia de más de una década de tratamiento en el Reino Unido muestra el importante impacto de eculizumab en las vidas de los pacientes con HPN. Hemos observado que la terapia con este medicamento, a parte de los datos positivos de seguridad y eficacia, aporta una mejora significativa y continuada de los síntomas y de la calidad de vida, así como una reducción de la morbilidad asociada a la HPN».
diciembre 11/2012 (JANO)

Kelly RJ, Hill A, Arnold LM, Brooksbank GL, Richards SJ, Cullen M.Long-term treatment with eculizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: sustained efficacy and improved survival.Blood. 2011 Jun 23;117(25):6786-92. doi: 10.1182/blood-2011-02-333997

Los médicos han utilizado con éxito una versión modificada de VIH para modificar los leucocitos de un paciente con leucemia de 7 años de edad para atacar el cáncer. El procedimiento de avance podría sustituir el trasplante de médula ósea como tratamiento de la leucemia.

Emma Whitehead fue seleccionada como paciente para la técnica experimental, después de dos años de lucha contra la leucemia linfoblástica aguda, reportó el New York Times. La quimioterapia no curó la enfermedad ni logró un período de remisión suficiente para un trasplante de médula ósea.

El proceso fue probado previamente sólo en los pacientes adultos. En abril, Whitehead se convirtió en la primera niña en someterse al tratamiento, reveló su equipo médico durante una reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología, en Atlanta la semana pasada. También fue el primer paciente en recibir tratamiento para su tipo de leucemia.

Los médicos de la Universidad de Pensilvania y el Hospital de niños de Filadelfia manipularon el sistema inmunológico de Whitehead para que se dirigiera a las células cancerosas. Tomaron sus propias células T  y las manipularon con ingeniería genética para eliminar las células B, responsables de su enfermedad.

Para ello, los médicos utilizan una forma modificada y desactivada de VIH, el virus responsable del SIDA, para alterar los genes de las células T, haciéndolos producir una proteína llamada receptor de antígeno quimérico en su superficie. Esta proteína artificial coincide con otras proteínas encontradas sólo en la superficie de las células B. La modificación permite que las células T se adhieran a las células B y las destruyen. Las células T genéticamente modificadas se inyectaron de nuevo en la sangre de Whitehead, donde podrían reproducirse por sí mismas.

Dos meses después del procedimiento, las pruebas revelaron que no había signos de cáncer en el cuerpo de la chica. La alteración de las células T estaban presentes en la sangre, pero en menor cantidad que durante el tratamiento. Seis meses más tarde, Whitehead se encuentra todavía en remisión y ahora está de vuelta en la escuela.

El tratamiento experimental aún no ha sido plenamente probado: Whitehead a estuvo a punto de morir cuando el procedimiento causó una fiebre alta, y otros síntomas casi fatales.

De los 12 pacientes en el ensayo clínico, no todos respondieron al tratamiento como Whitehead: Tres adultos con leucemia crónica tuvieron una remisión completa, cuatro mejoraron su condición, pero no vencieron la enfermedad por completo, uno se encuentra todavía en una fase demasiado temprana para evaluar, dos pacientes no experimentaron ningún efecto del tratamiento, mientras que otro niño respondió inicialmente, pero finalmente recayó.

El tratamiento también elimina las células B sanas junto con las malignas, haciendo que los pacientes vulnerables a ciertos tipos de infecciones, los pacientes requieren tratamientos regulares de inmunoglobulinas para prevenir la enfermedad.

La terapia de células T parece ser un avance médico prometedor que puede reemplazar otros tratamientos como el trasplante de médula ósea, dijeron los investigadores. Ellos planean llevar a cabo ensayos adicionales con los pacientes por lo menos una media docena en el próximo año.

El estudio, llevado a cabo por el Hospital St. James, uno de los principales centros de referencia en esta patología ultra-rara, sistémica, crónica y potencialmente mortal, muestra que los beneficios son significativos y se mantienen a largo plazo.
Un estudio realizado en el Reino Unido ha demostrado los beneficios clínicos a largo plazo del tratamiento con eculizumab en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), una enfermedad ultra-rara, sistémica, crónica y potencialmente mortal, caracterizada por la destrucción de los glóbulos rojos.
Entre estos beneficios, destacan una reducción significativa del riesgo de trombosis, principal causa de muerte en estos pacientes junto con la insuficiencia renal, y una importante mejora de la calidad de vida. Los datos se han presentado en el 54º Congreso Anual de la Sociedad Americana de Hematología, en Estados Unidos.
El estudio se llevó a cabo en 153 pacientes tratados con eculizumab, incluidos durante un periodo de diez años (de mayo de 2002 a abril de 2012) en el Programa Nacional de HPN del Reino Unido, liderado por el Hospital Universitario St. James de Leeds y el Hospital King’s College de Londres, dos de los centros de referencia en HPN más importantes del mundo. Una de las conclusiones más relevantes fue que los beneficios clínicos y la seguridad del tratamiento con eculizumab, desarrollado por Alexion, se mantuvieron a lo largo de diez años, con una mejora en la supervivencia de los pacientes, una reducción significativa de la incidencia de eventos trombóticos y la posibilidad, en algunos casos, de interrumpir la terapia con anticoagulantes.
El tratamiento a largo plazo con eculizumab redujo en un 83,4% la hemólisis intravascular y, en aquellos pacientes que seguían tratamiento con este medicamento, la supervivencia era mayor comparada con los datos históricos de pacientes tratados con la mejor terapia de soporte disponible antes de la autorización de eculizumab.7. Asimismo, desde el inicio del tratamiento no hubo ningún nuevo evento trombótico en ningún paciente, frente a los 36 que se produjeron durante los 12 meses previos a la administración del medicamento en un total de 22 pacientes con HPN. Asimismo, en los 12 meses más recientes de tratamiento con eculizumab, los eventos trombóticos se redujeron significativamente a 3 episodios en 3 pacientes.
Las transfusiones de sangre fueron la principal terapia de soporte junto a los corticoides hasta la aprobación en 2007 de eculizumab por las autoridades sanitarias americana y europea (la FDA y la EMEA) como primer y único tratamiento específico para la HPN. En este sentido, y según los datos del estudio, de los 117 pacientes que durante el año previo al tratamiento con eculizumab tuvieron que recibir una transfusión, un 66,8% no requirieron más transfusiones durante el tratamiento con este medicamento. Y en aquellos que siguieron necesitándolas, el número de unidades transfundidas se redujo significativamente, hasta en un 69%, en los doce primeros meses de tratamiento con eculizumab (de 26 en el año previo al tratamiento a 8 durante el último año de tratamiento con este medicamento).
Según la principal autora de esta investigación, la Dra. Anita Hill, profesora titular de la Universidad de Leeds, “la experiencia de más de una década de tratamiento en el Reino Unido muestra el importante impacto de eculizumab en las vidas de los pacientes con HPN. Hemos observado que la terapia con este medicamento, a parte de los datos positivos de seguridad y eficacia, aporta una mejora significativa y continuada de los síntomas y de la calidad de vida, así como una reducción de la morbilidad asociada a la HPN”.

Investigadores de la Universidad de Stanford (EE.UU.) han aprobado el ‘método vampiro‘, revelando que la sangre joven podría estimular el crecimiento celular y revertir los efectos de la edad en un organismo viejo.

Para llegar a estas conclusiones, un equipo de científicos encabezado por Saul Villeda, llevó a cabo unos experimentos en ratones. Ellos formaron dos grupos de animales, en uno de los cuales estaban ejemplares jóvenes, mientras que el otro contaba con viejos.

Los biólogos durante un mes 8 veces hicieron la transfusión de sangre de los ratones jóvenes a los de edad avanzada. Luego estudiaron su cerebro y realizaron varios tests, y resultó que los animales viejos que recibieron dosis de la sangre joven lograron pasar las pruebas con el mismo éxito que los jóvenes, mientras los ratones viejos que no obtuvieron la donación de ese material biológico obtuvieron malos resultados.

Desde el punto de vista biológico, la sangre joven causó un enorme efecto sobre el cerebro, estimulando el crecimiento de nuevas células. También aumentó el número y la fuerza de las conexiones neuronales en un área del cerebro donde las células nuevas no crecen.

Además, los músculos de los ratones se reforzaron y mejoraron el hígado y el sistema inmune. Villeda sostiene que la sangre joven activa los componentes químicos que con la edad dejan de reproducirse en el organismo. Sin embargo, los investigadores señalan que en los humanos el efecto puede ser diferente, por lo que es necesario llevar a cabo más experimentos.

Actualmente los científicos hacen pruebas, introduciendo sangre joven a los ratones que padecen la enfermedad de Alzheimer, para comprobar si ese material biológico puede combatir el deterioro cognitivo, causado por ese trastorno. El estudio fue presentado en la conferencia de la Sociedad de Neurociencia (’Society for Neuroscience’) en Nueva Orleans, EE.UU.

Tomado de http://www.cubadebate.cu/noticias/2012/10/19/cientificos-confirman-que-dracula-tenia-razon/

Estocolmo, 8 oct (PL) El instituto Karolinska, de Suecia, otorgó hoy el Premio Nobel de Fisiología o Medicina 2012 a los investigadores John B. Gurdon y Shinya Yamanaka por su descubrimiento -independiente- de que las células maduras pueden ser reprogramadas para convertirse en pluripotentes.
Según el Comité Nobel, los trabajos de los galardonados revolucionaron completamente la comprensión de cómo las células y los organismos se desarrollan.
En concreto, mostraron la forma en que células diferenciadas, especializadas, se programan nuevamente para constituir células inmaduras, capaces de desarrollarse en cualquiera de las que forman los diversos tejidos del cuerpo.
John B. Gurdon descubrió en 1962 que la especialización celular, el proceso mediante el cual una célula embrionaria se convierte en un cardiomiocito o un hepatocito, es reversible.
En un experimento ahora clásico, recuerda la Academia sueca, Gurdon reemplazó el núcleo celular inmaduro de un huevo de rana por el núcleo de una célula intestinal madura.
El huevo modificado se desarrolló como un renacuajo normal, evidenciándose así que el ADN de una célula madura aun tiene toda la información necesaria para desarrollar todos los tipos de líneas celulares presentes en una rana.
Por su parte, Shinya Yamanaka descubrió en 2006 la forma en que células maduras de rata pueden reprogramarse para convertirse en células madre inmaduras mediante la introducción de solo unos pocos genes.
De esa manera, explica el comité Nobel, mediante el trabajo en nuevas líneas de investigación sobre células madre se abren muy prometedoras oportunidades para el futuro tratamiento de numerosas enfermedades hoy incurables.
Como efecto colateral, también se hace necesario rescribir los libros de texto.
Sir John B. Gurdon nació en 1933 en Dippenhall, Reino Unido. Se doctoró (PhD) por la Universidad de Oxford en 1960. Actualmente trabaja en el Instituto Gurdon en Cambridge.
Shinya Yamanaka nació en Osaka, Japón, en 1962. Obtuvo su doctorado (PhD) por la Universidad de la ciudad de Osaka en 1993. En estos momentos es profesor en la Universidad de Kyoto y está afiliado al Instituto Gladstone.
Tomado de http://www.prensa-latina.cu/index.php?option=com_content&task=view&idioma=1&id=593191&Itemid=1