Un estudio con células madre arroja luz sobre la causa de un devastador trastorno cardíaco hereditario

Científicos de la Escuela de Medicina Perelman, de la Universidad de Pensilvania, en Estados Unidos, han descubierto las causas moleculares de una forma congénita de miocardiopatía dilatada (MCD), un trastorno cardíaco a menudo fatal, según publican en la revista Cell Stem Cell.

corazonEsta forma hereditaria de MCD, que a menudo causa muerte súbita o insuficiencia cardíaca progresiva, es uno de los múltiples trastornos congénitos que se sabe que son causados por mutaciones heredadas en un gen llamado LMNA. Este gen está activo en la mayoría de los tipos de células, y los investigadores no han entendido por qué las mutaciones de LMNA afectan órganos particulares como el corazón mientras que no afectan a la mayoría de los demás órganos y tejidos.

En el estudio los científicos de Penn Medicine utilizaron técnicas de células madre para hacer crecer células del músculo cardíaco humano que contienen en el LMNA mutaciones que causan MCD. Descubrieron que estas mutaciones alteran gravemente la organización estructural del ADN en el núcleo de las células del músculo cardíaco, pero no otros dos tipos de células estudiadas, lo que conduce a la activación anormal de genes que no son del músculo cardíaco.

“Ahora estamos empezando a comprender por qué los pacientes con mutaciones en LMNA tienen trastornos de tejido restringido como MCD, aunque el gen se expresa en la mayoría de los tipos de células”, explica el coautor principal del estudio, Rajan Jain, profesor asistente de Medicina Cardiovascular y Biología Celular y del Desarrollo en la Facultad de Medicina de Perelman.

“El trabajo adicional en este sentido debería permitirnos predecir cómo se manifestarán las mutaciones del LMNA en pacientes individuales y, en última instancia, podríamos intervenir con fármacos para corregir la desorganización del genoma que causan estas mutaciones”, señala el coautor principal del estudio, Kiran Musunuru, profesor de Medicina Cardiovascular y Genética, y director del Programa de Orígenes Genéticos y Epigenéticos de Enfermedades en Penn Medicine.

Las mutaciones heredadas del LMNA han desconcertado a los investigadores durante mucho tiempo. Este gen codifica proteínas que forman una estructura de encaje en la pared interna del núcleo celular, donde se alojan los cromosomas llenos de ADN enrollado.

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Noticias Al Día. Febrero 4, 2021

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13/03/2021

MUY INTERESANTE ESTE ARTICULO Y MAS AUN CUANDO UNA MIOCARDIOPATIA DILATADA HEREDADA PUEDE OCASIONAR MUERTE SUBITA ASI COMO INSUFICIENCIA CARDIACA PROGRESIVA.
DRA MARIA MAGDALENA RUBIO PAMPIN. PATOLOGA.

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