Reportan avances en terapia génica para pacientes con parkinson

Científicos estadounidenses lograron un importante avance en el camino hacia una terapia génica en pacientes con la enfermedad de Parkinson, según informan en un artículo publicado en la revista The Lancet Neurology. En un estudio clínico, los especialistas dirigidos por el médico Peter LeWitt del Hospital Henry Ford West Bloomfield, en el estado de Michigan, realizaron una transferencia de genes en las células de los cerebros de 16 pacientes. En un plazo de seis meses, la movilidad de estas personas mejoró en un 23%.
En 21 pacientes de control, en los que solo se simuló la intervención, se presentaron mejoras en la movilidad, pero no tan altas (12,7%).
Los pacientes con párkinson, entre 30 y 70 años, fueron seleccionados por los investigadores porque sus síntomas no mejoraron con la aplicación de otras terapias.
Ante todo las personas mayores sufren párkinson. Según datos de Kompetenznetzwerk Parkinson -una red de investigación médica que reúne a casi 50 instituciones alemanas dedicadas al tema- alrededor del  1% de las personas mayores de 60 años sufre algún trastorno de movilidad. Las personas afectadas no pueden controlar el movimiento muscular. Sufren temblores, solo pueden caminar con pasos cortos o tienen dificultades para hablar.
La terapia génica se encuentra en un estadio experimental temprano y aún no se sabe cuándo estará disponible para todas las pacientes.
El nuevo estudio publicado es el primero con doble ciego de este tipo, indicaron los especialistas. En este tipo de experimento, ni el paciente ni el médico saben a qué grupo pertenece el voluntario. De esta manera se busca evitar ciertos efectos secundarios que podrían influir en el resultado de la investigación.
El equipo dirigido por LeWitt transfirió a un grupo de pacientes el gen que codifica para la enzima ácido glutámico descarboxilasa (GAD) con ayuda de un virus inofensivo. De esta manera se estimula la producción de la sustancia «GABA» en el núcleo subtalámico.
En pacientes con párkinson, el núcleo subtalámico presenta una actividad elevada. Estudios anteriores demostraron que una electroterapia reduce significativamente la actividad de esta región cerebral, lo que también podría disminuir los síntomas de la enfermedad.
En el grupo control se simuló la intervención. Debido a que los pacientes están despiertos durante la operación, se trató de un gran desafío.
Algunos investigadores consideran conflictivas estas operaciones simuladas con fines de estudio. Todos los pacientes sufrieron tras las cirugías solo leves efectos secundarios, como dolor de cabeza o náuseas.
El trabajo tiene varias preguntas por responder: ¿Cuánto tiempo duran los efectos? ¿Aparecerán consecuencias inesperadas a largo plazo, después de la introducción de los virus en el cerebro? ¿Hay ventajas respecto de la electroterapia? Hasta ahora, los pacientes son tratados con medicamentos, pero tras un prolongado período de administración se vuelven con frecuencia ineficaces. Londres, marzo 16/2011 (DPA)