Es el primer fármaco surgido de una universidad pública española, la Universidad de Barcelona, en llegar a ensayos clínicos.  

El fármaco tiene por objeto corregir el defecto genético en las células madre hematopoyéticas de estos pacientes.  

 JANO.es · 20 Enero 2011 15:53

Los pacientes con diabetes mellitus, enfermedad renal y anemia que no responden al tratamiento con un fármaco antianémico tienen un mayor riesgo de enfermedad cardiovascular o muerte, según un estudio del Centro Médico de la Universidad de Texas Southwestern en Dallas (Estados Unidos). Los resultados, que se publican en New England Journal of Medicine, sugieren que evaluar la respuesta al fármaco de los pacientes y mantener los niveles de hierro un poco por debajo podría reducir el riesgo.
Los resultados fueron un descubrimiento inesperado de un estudio sobre la darbepoetina alpha, que estimula la producción de glóbulos rojos para contrarrestar la anemia. El fármaco, manufacturado por Amgen, se comercializa con el nombre de Aranesp.
El estudio mostró que la darbepoetina alfa no funciona mejor que un placebo para mejorar los resultados cardiovasculares y renales pero sí que reducía el riesgo de transfusión sanguínea y daba lugar a una mejora modesta en personas con diabetes mellitus, enfermedad renal y anemia. Sin embargo, las personas que recibían darbepoetina alpha tenían casi dos veces más riesgo de ictus. Las muertes por cáncer eran también mayores entre los que recibían el fármaco.
La darbepoetina alfa es una clase de fármacos antianémicos que imitan a la eritropoyetina, la hormona natural del organismo que estimula la producción de glóbulos rojos.
El estudio, denominado TREAT, incluyó a 4038 participantes que tenían diabetes mellitus tipo 2, anemia y daño renal, aunque ninguno requería diálisis. De estos, 1872 recibían inyecciones del fármaco y 1889 placebo.
Los participantes que recibían darbepoetina alfa también recibían inyecciones subcutáneas periódicas del fármaco con el objetivo de aumentar sus niveles de hemoglobina, una proteína de los glóbulos rojos que porta oxígeno, a un nivel de 13 gramos por decilitro. Si alguien del grupo control descendía a niveles de hemoglobina peligrosos por debajo de 9 g/dl recibía una terapia de ‘rescate’ con darbepoetina hasta que el nivel de hemoglobina regresaba a un nivel por encima de los 9 g/dl.
Al analizar los resultados, los investigadores dividieron a los participantes en dos grupos: aquellos con niveles de hemoglobina que crecían de repente en respuesta a las dosis primeras de darbepoetina alfa y aquellos cuyos organismos respondían con menos fuerza, con niveles de hemoglobina que se mantenían bajos.
Los investigadores descubrieron que los participantes que tenían respuestas iniciales pobres al fármaco tenían una mayor tasa de mortalidad, ataque cardiaco, ictus o fallo cardiaco.
El estudio no puede mostrar si estas personas tenían mayor riesgo por estos resultados porque se encontraban con peor salud cuando empezaron el estudio o por alguna acción del fármaco.
Sin embargo, los autores señalan que estos resultados plantean la cuestión de si el tratamiento de la anemia debería personalizarse según la respuesta de los pacientes al fármaco. Los resultados sugieren que se podría utilizar la respuesta a la dosis inicial para identificar los grupos de alto riesgo en futuros estudios.
Así, los investigadores ponen como ejemplo que si el nivel de hemoglobina de una persona no mejora en el mes o dos meses siguientes al tratamiento antianémico, sería mejor dejar el fármaco y buscar un tratamiento alternativo.

Madrid, enero 3/2011 (EUROPA PRESS)