La Mucopolisacaridosis II (MPS II o Síndrome Hunter) es un error congénito del metabolismo lisosomal ligado al X causado por deficiencia de iduronato-2-sulfatase (IDS). El acúmulo de glicosaminoglicanos (GAG) en los lisosomas de muchos órganos y tejidos contribuye a la patogenia de la MPS II. Un ensayo clínico fase I/II evalúa la eficacia y seguridad de la iduronato-2 sulfatasa recombinante (idursulfatasa beta o Hunterasa) en el tratamiento de la MPS II.
En un estudio aleatorio a ciegas fueron evaluados por 24 semanas , 31 pacientes con MPS II entre 6 y 35 años. Once de ellos recibieron infusiones comparativas activas, 10 recibieron 0,5mg/kg de idursulfatasa beta y a otros 10 se les administró a 1 mg/Kg. La eficacia se midió por los niveles urinarios de glicosaminoglicanos (GAG). Las variables secundarias fueron la prueba de los seis minutos caminando, hallazgos ecocardiográficos, pruebas de función pulmonar y movilidad articular.
Los resultados en los tres grupos muestran una reducción en la excreción de GAG urinaria mantenida en las 24 horas y significativamente en los grupos que recibieron la enzima a diferentes dosis (P = 0.043 y 0.002, respectivamente). Las infusiones de la enzima, aún a diferentes dosis, fueron bien toleradas con pocas reacciones adversas como urticaria y rash en piel que se controlaron con administración de antihistamínicos.
Este estudio indica que la idursulfatasa beta genera una reducción urinaria significativa de GAG, la mejoría en la prueba de la marcha de 6 minutos y tiene una seguridad aceptable para el tratamiento de la MPS II.
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