Uno de los problemas que plantean las enfermedades raras es que debido a su extremadamente baja incidencia, la Industria Farmacéutica y los investigadores no han tenido estímulos en la búsqueda de fármacos para su tratamiento, utilizándose vicariamente medicamentos que alivien los síntomas.
En 1980 Althuis utilizó por primera vez el término de medicamento huérfano para referirse a agentes con potencial terapéutico pero sin patrocinador para su comercialización. En 1983 se aprobó en Estados Unidos el “Orphan Drug Act” para promover la investigación y el desarrollo de este tipo de fármacos. Actualmente se define como medicamento huérfano todo fármaco, prótesis, agente biológico o preparación dietética destinado al tratamiento de una enfermedad rara.
Las bases de datos para búsquedas de medicamentos huérfanos están disponibles para su búsqueda:
New Resource for Drug Developers: The Rare Disease Repurposing Database
