Éstas pueden ser de dos tipos: relativas o absolutas. Las relativas son aquéllas en que hay más de 50% de linfocitos con cifras leucocitarias disminuidas, normales o poco aumentadas. Las linfocitosis absolutas corresponden a aquéllas en que en el hemograma hay más de 10 000 linfocitos mm3, con cifras leucocitarias aumentadas que pueden llegar a ser mayor de de 50 000 mm3.
La FDA ha concedido la aprobación acelerada y la categoría de medicamento sin interés comercial a la inyección de pralatrexato (Folotyn) como monoterapia del linfoma de células T periféricas recidivante/resistente. Este tipo de linfoma no Hodgkin, relativamente infrecuente y a menudo agresivo, afecta a menos de 9.500 pacientes estadounidenses cada año.
El Dr. James O. Armitage, profesor de medicina del departamento de medicina interna del University of Nebraska Medical Center de Omaha (Estados Unidos), señala en un comunicado de la empresa farmacéutica que “los linfomas de células T periféricas agresivos han sido un grupo de enfermedades en gran parte ignoradas”. “Es emocionante disponer del primer fármaco aprobado por la FDA para el linfoma de células T periféricas recidivante o resistente”.
La decisión de la FDA está basada en una revisión preferente de los datos del estudio PROPEL, un estudio clínico multicéntrico internacional abierto con un solo grupo (n= 115), en el que pacientes con linfoma de células T periféricas recidivante o resistente recibieron 30 mg/m2 de pralatrexato en un bolo intravenoso durante 3 a 5 minutos una vez a la semana a lo largo de seis semanas en ciclos de siete semanas hasta la progresión de la enfermedad o hasta la aparición de efectos adversos inaceptables.
Los pacientes recibieron también 1 mg de vitamina B12 por vía intramuscular cada 8 a 10 semanas y 1 a 1,25 mg de ácido fólico por vía oral todos los días para reducir la mucositis y los efectos adversos hematológicos relacionados con el tratamiento.
Los resultados mostraron que 29 (27%) de los 109 pacientes evaluados tenían una reducción del tamaño del tumor, alcanzando la mayoría de ellos (66%) este efecto en el primer ciclo de tratamiento.
Según la FDA, la reducción del tumor pronostica probablemente un efecto clínico favorable como la prolongación de la supervivencia en los pacientes con cáncer. Es necesario realizar estudios adicionales con pralatrexato para verificar y describir estas ventajas.
Los efectos adversos más frecuentes en este estudio eran mucositis (70%), trombocitopenia (41%), náuseas (40%) y cansancio (36%). Los efectos adversos graves (grado 3/4) eran trombocitopenia (33%), mucositis (21%), neutropenia (20%) y anemia (20%).
Las mujeres deben evitar quedarse embarazadas durante el tratamiento porque el pralatrexato puede causar daño fetal y las mujeres embarazadas deben ser advertidas de los riesgos potenciales para el feto.
Se aconseja una monitorización atenta e intensiva en los pacientes con deterioro renal moderado a grave. La administración conjunta de fármacos metabolizados mediante aclaramiento renal (ej: probenecid, antiinflamatorios no esteroides y trimetoprim/sulfametoxazol) puede provocar un retraso en la eliminación.
La administración de pralatrexato debe suspenderse o modificarse en pacientes con una mucositis de grado ≥2 o con anomalías graves (grado ≥3) en las pruebas funcionales hepáticas.
JANO.es · 09 Octubre 2009 12:15
El análisis del ADN de sus descendientes revela una mutación en el cromosoma X en el gen que codifica el factor IX de coagulación.
La famosa maldición sanguínea que afectó a los descendientes de la reina Victoria de Inglaterra durante el siglo XIX e inicios del XX fue probablemente una forma grave del trastorno de coagulación sanguínea denominado hemofilia B, según concluye un estudio llevado a cabo por investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts en Worcester (Estados Unidos) y publicado en Science Express (doi:10.1126/science.1180660), edición digital de la revista Science.
Los autores han seguido la pista de la enfermedad desde la reina Victoria hasta las familias reales de Alemania, España y Rusia. Como la enfermedad está vinculada al cromosoma X, el trastorno sanguíneo pasó a través de la línea materna pero se manifestó sólo en los descendientes varones.
Para determinar la naturaleza exacta de la enfermedad, el equipo de investigadores dirigido por el Dr. Evgeny I. Rogaev, tomó muestras de ADN de restos de esqueleto recientemente identificados de la familia rusa de los Romanov. Entre las muestras se incluyó ADN del bisnieto de Victoria y del Príncipe Alexis Romanov, que sufría la enfermedad.
El ADN de estos miembros del linaje de Victoria reveló una mutación en el cromosoma X en el gen que codifica el factor IX de coagulación sanguínea, por lo que la hipótesis que apunta una forma grave de hemofilia B es consistente.
JANO.es y agencias · 07 Septiembre 2009 14:18
El uso de anticuerpos en lugar de altas dosis de quimioterapia puede reducir los efectos tóxicos a corto y largo plazo relacionados con los trasplantes de médula ósea con células madre en niños, y garantizar mayores tasas de éxito.
Así lo argumenta el doctor Persis Amrolia, del Hospital Infantil Great Ormond Street de Londres, en un artículo que publica la revista The Lancet, en el que recomienda lo que define como un régimen de acondicionamiento de baja intensidad para preparar a los menores que van a recibir un trasplante de estas características.
Los niños con inmunodeficiencias primarias sufren defectos genéticos en sus sistemas inmunitarios que les convierten en altamente vulnerables ante las infecciones y otras complicaciones, y sin un trasplante de médula la mayoría están condenados a morir.
Los trasplantes con células madre son la solución para curar a estos menores, cuya preparación tradicional para la operación incluye tratamientos de quimioterapia y radioterapia -a veces ambos combinados- para prevenir el rechazo del trasplante.
Estos tratamientos pueden producir daños graves en el hígado, el estómago y los pulmones del paciente, así como problemas de crecimiento e infertilidad en el futuro.
La mortalidad como resultado de estas técnicas de preparación es especialmente alta entre los bebés menores de un año y entre los menores que ya sufren problemas hepáticos o respiratorios, según el estudio realizado en el citado hospital infantil de Londres.
El Great Ormond Street ya lleva una década preparando a los niños que van a recibir un trasplante de médula con una quimioterapia menos agresiva, pero ahora ha confirmado con los buenos resultados de los llamados “anticuerpos monoclonales” para limpiar la médula del enfermo y crear un espacio seguro para las células del donante.
Esta técnica emplea anticuerpos que invaden únicamente las moléculas CD45 y CD52 -responsables del rechazo del organismo al trasplante- y que no afectan a otros tejidos del cuerpo del paciente, lo que permite también evitar los efectos tóxicos de la quimioterapia.
Según se explica en la revista The Lancet, el nuevo tratamiento fue aplicado en 16 niños que estaban demasiado enfermos para ser sometidos a un trasplante de médula clásico, con una media de edad de 11 meses, y el resultado fue muy prometedor.
Solo se registraron dos casos de alta toxicidad en los pacientes, y el malestar y la pérdida de pelo asociada a las altas dosis de quimioterapia no aparecieron con los anticuerpos monoclonales.
El daño en hígado, estómago y pulmones fue mucho menor que con el tratamiento clásico, y los pacientes se recuperaron dos veces más rápido que los tratados con radio o quimioterapia.
Tres años después del tratamiento preparatorio con anticuerpos y del posterior trasplante, 13 de los 16 pacientes tratados (el 81%) seguían con vida, habían superado su enfermedad, y se espera que vivan con normalidad en el futuro.
Amrolia señaló que “al tratarse de un acercamiento experimental, solo lo empleamos en los niños más enfermos, en aquellos que consideramos que no resistiría un trasplante con quimioterapia”.
“Teniendo en cuenta lo enfermos que estos niños estaban antes del trasplante, los resultados son sorprendentes”, dijo el doctor, quien precisó que de momento “este enfoque probablemente no es lo suficientemente sólido para permitir el trasplante en pacientes con otras enfermedades genéticas o con leucemia”.
El desafío -añadió- es ahora desarrollar técnicas similares para tratar estas enfermedades.
Ver resumen de la Lancet
Fuente: Londres, septiembre 2/2009 (EFE)
Octapharma aborda el gran riesgo del tratamiento contra la hemofilia: los anticuerpos anti-FVIII
26 de Agosto de 2009 16:00 HORALOCAL
Simposios de ISTH discuten sobre la prevención y la erradicación de
inhibidores de FVIII e introducen el primer FVIII recombinante
producido con una línea celular humana
LACHEN, Suiza, y HOBOKEN, Nueva Jersey, 26 de agosto /PRNewswire/ —
Octapharma AG está liderando una iniciativa internacional focalizada
en enfrentar los principales riesgos asociados con la terapia de la
hemofilia A, los anticuerpos antifactor VIII (FVIII), también
conocidos como inhibidores. Esta iniciativa, combinada con los
trabajos de Octapharma para obtener la primera terapia de FVIII
recombinante producida con una línea celular humana, podría tener un
impacto enorme en el tratamiento de una cantidad estimada en un
hombre de cada 5.000 a 10.000 hombres nacidos con hemofilia A en todo
el mundo. A nivel global, 75% de los casos de hemofilia no se
diagnostican ni se tratan.
Octapharma AG, el tercer mayor fabricante de productos de plasma del
mundo, recientemente reunió a varios de los más respetados
investigadores en el área de trastornos de la coagulación sanguínea
para dos simposios sobre este importante tema durante el Congreso
Bienal de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasis (ISTH)
en Boston. Octapharma fue uno de los únicos cinco Patrocinadores
Platino del Congreso de ISTH, que convocó a aproximadamente 7.500
representantes de la comunidad de la medicina y la investigación,
además de convocar a muchos pacientes.
Los expertos clínicos destacaron durante los simposios que hasta el
40% de los pacientes con hemofilia A sin tratamiento previo
desarrollan la complicación clínica más grave de terapia de reemplazo
de FVIII, los anticuerpos inhibidores, que puede producir hemorragia
descontrolada, un aumento en las hospitalizaciones y daños en las
articulaciones, lo que produce un aumento en la morbimortalidad.
«Reunimos a la comunidad internacional para enfrentar este tema
porque nuestro compromiso a nivel mundial con los pacientes que
padecen hemofilia A data de la formación de Octapharma, hace 25 años»,
dijo Kim Bjornstrup, Vicepresidente de Octapharma AG. «Nuestras
primeras terapias fueron desarrolladas para la comunidad de
hemofilia, y hoy la mayoría de los defensores de pacientes con
hemofilia dicen que el desarrollo de inhibidores es el mayor
obstáculo a un tratamiento efectivo. Octapharma se focaliza en la
introducción de estrategias de desarrollo innovadoras que ayudarán a
mejorar la calidad de vida de los pacientes encontrando un
tratamiento efectivo y desarrollando productos para superar este
obstáculo».
El simposio patrocinado por Octapharma, «Prevention and Eradication
of FVIII Inhibitors: Bridging Lab and Field Research», fue presidido
por David Lillicrap, M.D., Profesor de Patología y Medicina Molecular
en Queen’s University, Ontario, Canadá, y por Georges E. Rivard,
M.D., Profesor de Pediatría en la Universite de Montreal. El simposio
brindó la oportunidad para discutir datos recientes que apoyan el uso
de concentrados de FVIII/VWF (factor de Von Willebrand) para
inducción de inmunotolerancia (ITI) en pacientes con hemofilia A con
un mal pronóstico en cuanto al éxito de la ITI.
Los disertantes analizaron una combinación balanceada de datos
clínicos, preclínicos y básicos sobre el papel de la presencia de
VWF en concentrados de FVIII, y la experiencia clínica en materia de
prevención y erradicación de inhibidores de FVIII. Además, los datos
clínicos prospectivos y retrospectivos más recientes obtenidos con
diferentes clases de concentrados de FVIII utilizados para el
tratamiento de ITI se presentaron junto con una actualización sobre
el avance del estudio prospectivo en curso diseñado para investigar
más sobre el riesgo del desarrollo del inhibidor de FVIII en pacientes
con hemofilia que no habían sido tratados previamente.
«Una cantidad cada vez mayor de experiencias clínicas sugiere que los
concentrados de pdFVIII que contienen VWF aumentan la probabilidad de
que haya una tolerización exitosa, en especial, en pacientes con
factores que tienen un mal pronóstico», dijo el disertante del
simposio, Wolfhart Kreuz, M.D., del Hemophilia Comprehensive Care
Centre del Johann Wolfgang Goethe University Hospital in Frankfurt,
Alemania. «Una exitosa ITI lleva a la normalización de media vida de
FVIII, permite una eficacia total en la terapia y profilaxis de
reemplazo a pedido, con la consecuente mejoría en la calidad del vida
del paciente y una marcada reducción en el costo del tratamiento».
El simposio patrocinado por Octapharma, «From Humans to Humans –
Introducing the First Recombinant FVIII Produced From a Human Cell
Line», fue presidido por Edward G.D. Tuddenham, M.D., Director de The
Katharine Dormandy Haemophilia Center & Thrombosis Unit de Londres, y
Johannes Oldenburg, M.D., Ph.D., Presidente y Director del Instituto
de Hematología Experimental y Medicina Transfusional (Institute of
Experimental Haematology and Transfusion Medicine) en Bonn, Alemania.
«Veinte años luego del comienzo de los ensayos clínicos con
concentrados rFVIII expresados por células de hámster, un nuevo
compuesto rFVIII ha ingresado, en fecha reciente, a los estudios
clínicos», dijo el Dr. Tuddenham. «El principal objetivo detrás del
desarrollo de este nuevo rFVIII fue reducir el desafío inmunogénico
total (y la resultante formación de inhibidores) del paciente con
hemofilia durante la terapia de reemplazo de rFVIII. Una parte
esencial de esta estrategia fue el desarrollo de una proteína de
rFVIII humana expresada en un sistema de expresión de proteína de
célula humana en lugar de usar líneas celulares existentes derivadas
de hámsters».
El simposio destacó los beneficios del uso de una proteína de célula
humana; caracterizaciones preclínicas y algunas de las propiedades
funcionales del primer factor VIII recombinante (rFVIII) de una línea
celular humana, y el programa de desarrollo clínico global
planificado con el nuevo rFVIII derivado de células humanas. La
solicitud de registro del nuevo fármaco en desarrollo para el rFVIII
de línea celular humana de Octapharma fue presentada en EE. UU. en
mayo de 2008. Los ensayos clínicos comenzaron en Rusia en la
primavera del 2009, y se estima que comenzarán este año en EE. UU.
Además, Octapharma tiene otros productos recombinantes de línea
celular humana en varias etapas de desarrollo.
Durante el simposio, se presentaron las posibles ventajas de usar una
línea celular humana para la producción de FVIII recombinante.
Incluyen la ausencia de dos epitopos antigénicos de roedores
Gal-1,3-Galactosa y ácido N-glicolil-neuramínico en la proteína
FVIII, que podría llevar a una inmunogenicidad reducida en comparación
con los productos de factor VIII recombinante, que se comercializan
actualmente, que son todos derivados de líneas celulares de hámsters,
y también una tolerabilidad potencialmente aumentada.
Octapharma AG Con sede en Lachen, Suiza, por su envergadura,es el
tercer fabricante de productos de plasma del mundo, y tiene su
compromiso con el tratamiento de pacientes e innovaciones médicas
hace más de 25 años. El negocio principal de Octapharma es el
desarrollo, la producción y venta de terapias de proteína humana de
alta calidad, usando plasma humano y líneas celulares humanas,
incluso inmunoglobulina intravenosa (IGIV). En EE. UU., el producto de
IGIV de Octapharma, octagam(R) (inmunoglobulina intravenosa [humana]
5%), se usa para tratar trastornos del sistema inmunológico, y la
albúmina (humana) de Octapharma se indica para la restauración y
mantenimiento del volumen de la sangre en circulación. Octapharma
tiene más de 3.000 empleados y tiene experiencia biofarmacéutica en
80 países de todo el mundo, entre ellos, Estados Unidos, donde
Octapharma USA tiene su sede en Hoboken, Nueva Jersey. Octapharma
opera dos plantas de producción de avanzada con licencia de la
Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA), ofreciendo el
más alto nivel de flexibilidad en la producción, y minimizando la
falta de producto. Si desea más información, sírvase visitar
www.octapharma.com .
Declaraciones a futuro
Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro, que
incluyen riesgos conocidos y desconocidos, incertidumbres y otros
factores que no están bajo el control de la compañía. La compañía no
asume responsabilidad alguna de actualizar las declaraciones a futuro
o de adaptarlas a futuros eventos o desarrollos. Estos factores
incluyen resultados de actividades de investigación y desarrollo
actuales o pendientes, y acciones de la FDA u otras autoridades
regulatorias.
FUENTE Octapharma AG
26/08/2009
Un estudio realizado por el hospital Monte Sinaí de Nueva York descubrió inusuales casos de un tipo de cáncer en personas que colaboraron en las operaciones de rescate del 11-S, informa la prensa local.
Según el estudio, existen cuatro casos de mieloma múltiple -cáncer de la médula ósea- en personas de menos de 45 años de edad, cuando esta enfermedad afecta normalmente a gente de 60 o más años de edad.
Además, hay otros cuatro casos confirmados y se están investigando ocho más, lo que supondría 16 personas afectadas de entre las 30 mil que participaron en las operaciones de rescate de los atentados, cuando la media nacional es de cuatro casos de mieloma por cada 100 mil habitantes.
Desde los ataques terroristas un equipo médico, del cual el hospital Monte Sinaí forma parte, se dedica a estudiar el impacto en la salud que tuvo, para el personal de rescate y vecinos, el estar en la zona de los atentados.
El año pasado, el Ayuntamiento de Nueva York inició una campaña en la que invitaba a aquellos que sufrieran síntomas como depresión o problemas respiratorios, en este caso por respirar el polvo de la zona, a solicitar ayuda sanitaria gratuita.
En el 2007, por primera vez, se contó como víctima oficial de los atentados a una persona que falleció por el aire contaminado respirado cuando volvió a trabajar a la zona financiera.
Fuente: Nueva York, agosto 12/2009 (DPA)
Investigadores, liderados por un español, descubrieron que un gen supresor del crecimiento tumoral, el p53, apodado guardián del genoma, no sólo tiene como función suprimir las células en vías de volverse cancerígenas, sino que puede además crear células madre sanas a partir de tejidos adultos.
Los trabajos de cinco equipos de investigación, dirigidos entre otros por el español Juan Carlos Izpisúa, publicados el domingo en la revista científica británica Nature, muestran que suprimir el gen p53, hace posible reprogramar con éxito las células adultas.
Las células madre embrionarias pueden diferenciarse para producir todos los tipos de células humanas (sanguíneas, nerviosas, musculares…) y desempeñan el papel esencial de medicina regeneradora para que en el futuro se reparen el corazón y otros órganos. Pero su utilización levanta interrogantes éticos.
Gracias a los trabajos pioneros, en el 2006 y luego en el 2007, del investigador japonés Shinya Yamanaka, por lo cuales se programaban células diferenciadas adultas para que fueran polivalentes; las células madre pluripotentes inducidas (iPS) son vistas como una alternativa a la utilización de las células madre embrionarias.
El gen p53, según las situaciones, puede detener la división de las células al mismo tiempo que repara alteraciones genéticas, o si no, cesar completamente la multiplicación de las células anormales y ordenarles su autodestrucción.
El experto en cáncer Geoffrey Wahl (Salk Institute, Estados Unidos) mostró junto a su colega Juan Carlos Izpisúa que al desactivar el gen p53 la reprogramación celular es «por lo menos diez veces más eficaz».
Las células iPS obtenidas provocaron el nacimiento de ratones con buena salud, capaces de reproducirse, según el equipo.
El gen actúa como un muro cuando los investigadores intentan reprogramar una célula humana adulta para convertirla en una célula madre inducida (iPs). Cuando la acción del p53 se bloquea, la producción de iPs se multiplica.
Al igual que las células de un embrión, las iPs pueden convertirse en cualquier tejido del cuerpo.
Fuente: París, agosto 10/2009 (AFP)
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