29/11/2022
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó este martes el medicamento más caro del mundo para tratar la hemofilia B. Así, la agencia dio luz verde al medicamento Hemgenix de la biofarmacéutica CSL Behring que fijó su precio en 3.5 millones de dólares la dosis poco después de recibir la aprobación de la FDA, convirtiéndose en el tratamiento más caro del mundo. Leer más…
Yaima Méndez Pérez tenía 20 años, la edad de Hansel hoy, cuando llevó a su hijo a la primera consulta médica con la doctora Dunia Castillo, del Instituto de Hematología. “Desde que mi hijo llegó al instituto siempre ha sido muy bien atendido. Dunia nos decía que se estaba trabajando para lograr una mejoría en los pacientes con hemofilia, pero yo lo veía lejano”, cuenta.
La enfermedad de células falciformes (ECF), considerada la enfermedad monogénica más común en todo el mundo, es un trastorno grave de la hemoglobina. Aunque las bases genéticas y moleculares se han caracterizado durante mucho tiempo, la fisiopatología sigue sin dilucidarse por completo y las opciones terapéuticas son limitadas. 






