La compañía biotecnológica Amgen ha anunciado los resultados finales del estudio abierto de extensión a 5 años que evalúa la eficacia y seguridad a largo plazo de Nplate (romiplostim) en pacientes adultos con trombocitopenia immune primaria crónica, anteriormente conocida como púrpura trombocitopénica inmune (PTI). Los resultados presentados en una comunicación oral en la 52 Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) demuestran que romiplostim mantiene los recuentos plaquetarios de forma segura y eficaz en la mayoría de pacientes a lo largo de todo el estudio.
“En este estudio, casi todos los pacientes tratados con romiplostim fueron capaces de mantener los recuentos plaquetarios dentro del rango objetivo durante más de 5 años”, comentó el Dr. David J. Kuter, jefe de Hematología del Hospital General de Massachusetts (Estados Unidos) e investigador principal.
Romiplostim mantuvo el recuento plaquetario dentro de un rango de entre 50.000 y 200.000 plaquetas por microlitro en la mayoría de pacientes adultos con PTI hasta 277 semanas con un mínimo ajuste de dosis. A lo largo del estudio, se logró un recuento de plaquetas igual o mayor a 50.000 plaquetas por microlitro en el 95% de los 292 pacientes que recibieron romiplostim, y la media del recuento plaquetario se mantuvo igual o superior a 50.000 plaquetas por microlitro durante el estudio a partir de la primera semana. Los pacientes fueron tratados durante una media de 78 semanas con una duración máxima de 277 semanas. Un 33% de los pacientes habían sido sometidos previamente a una esplenectomía.
Además, los resultados mostraron que las tasas de los eventos adversos en los pacientes tratados con romiplostim fueron consistentes con los descritos en estudios previos y no incrementaban al alargar la duración del tratamiento. Los acontecimientos adversos más frecuentes eran leves e incluían dolor de cabeza (38%), nasofaringitis (34%) y fatiga (32%). De los 37 pacientes que recibían tratamiento concomitante de PTI al inicio, 81% pudieron suspender o reducir la dosis en más de un 25%.
Este estudio abierto y de larga duración evalúa la eficacia y seguridad de romiplostim en el tratamiento de pacientes adultos con PTI crónica. El fármaco se administró una vez a la semana mediante una inyección subcutánea con ajuste de dosis para mantener el recuento plaquetario en el rango objetivo (50.000 a 200.000 plaquetas por microlitro). El objetivo primario era determinar la seguridad a largo plazo de esta medicación, y el objetivo secundario fue evaluar la respuesta plaquetaria a largo plazo y el uso de tratamientos concomitantes para la PTI.
En pacientes con PTI crónica, las plaquetas – elementos de la sangre necesarios para evitar el sangrado – son destruidas por el sistema inmune del propio paciente. Datos recientes también sugieren que los bajos recuentos plaquetarios en la sangre podrían ser causados por la incapacidad del propio organismo para producir plaquetas. Los niveles plaquetarios bajos exponen al paciente adulto con PTI a eventos de sangrado graves. El riesgo de eventos de sangrado graves se incrementa cuando el recuento plaquetario desciende por debajo de 30.000 plaquetas por microlitro, ya que el recuento normal oscila entre 150.000 a 400.000 plaquetas por microlitro. Actualmente la PTI afecta a 90.000 personas adultas en Europa y Estados Unidos. Se ha diagnosticado en el doble de mujeres adultas respecto al número de hombres afectados.
JANO.es · 10 Diciembre 2010 10:22
