Un tratamiento con terapia genética, un método experimental para
reparar genes defectuosos, demostró por primera vez que puede elevar
la producción de un agente vital de coagulación sanguínea y puede
ofrecer una posible solución a largo plazo para las personas con
hemofilia B.
Investigadores dijeron que la misma tecnología fue estudiada para el
tratamiento de la hemofilia A, el tipo más común de este trastorno
hereditario de la coagulación.
«Es una técnica de curación de pacientes potencialmente permanente»,
dijo el doctor Charles Abrams, secretario de la Sociedad Americana de
Hematología y jefe asociado de hematología/oncología en la Universidad
de Pensilvania en Filadelfia.
La estrategia consiste en reemplazar el gen defectuoso que causa el
trastorno de la coagulación con una versión correcta a través de un
virus de las células del hígado del paciente, las únicas células en el
cuerpo capaces de producir ciertos agentes de coagulación que faltan o
son deficientes en las personas con hemofilia.
Los agentes se numeran usando números romanos. Los dos principales
tipos de la enfermedad son la hemofilia A, causada por una falta del
agente VIII, y el hemofilia B, causada por una deficiencia del factor
IX.
Investigadores del University College London Cancer Institute y del
St. Jude’s Children Research Hospital en Memphis, Tennessee,
estudiaron a seis hombres con hemofilia B severa que producían el
agente de coagulación IX, también llamado FIX, por debajo del 1% de
los niveles normales.
El objetivo general del tratamiento actual con FIX fabricados es
alcanzar niveles de los agentes mayores del 1% de lo normal.
Cuatro de los seis participantes en el ensayo suspendieron el
tratamiento rutinario y permanecen libre de sangrados espontáneos.
Los otros dos aumentaron el intervalo entre las inyecciones de FIX a
una vez cada 10 días o dos semanas desde dos o tres veces a la semana,
dijo el doctor Andrew Davidoff, presidente del departamento de cirugía
de St. Jude’s y coautor del estudio.
Tratamientos frecuentes con FIX fabricados pueden costar cientos de
miles de dólares al año, lo que convierte a la hemofilia en un
objetivo tentador para la terapia genética.
El experimento «es un estudio sin precedentes», dijo la doctora
Katherine Ponder, profesora de hematología y oncología en la
Washington University en St. Louis, en el editorial del New England
Journal of Medicine (doi: 10.1056/NEJMoa1108046).
«Si otros estudios determinan que este método es seguro, podría
sustituir a la molesta terapia de proteínas utilizada actualmente por
pacientes con hemofilia B», escribió.
Los resultados del estudio fueron publicados en el NEJM y dados a
conocer el sábado en una reunión de la Sociedad Americana de
Hematología en San Diego.
La hemofilia es un trastorno hereditario que afecta con más frecuencia
a los hombres. A nivel mundial, cada año uno de cada 5000 hombres
nacen con hemofilia A y 1 de cada 25 000 con hemofilia B.
diciembre 12/2011 (Reuters)
Tomado del Boletín de Prensa Latina, Copyright 2011 «Agencia
Informativa Latinoamericana Prensa Latina S.A.»
Nathwani, Amit C., Tuddenham, Edward G.D. Rangarajan, Savita, Rosales,
Cecilia, McIntosh, Jenny, Linch, David C. Adenovirus-Associated Virus
Vector-Mediated Gene Transfer in Hemophilia B. N Engl J Med, diciembre
2011.
