Unos 20 pacientes participarán en el proyecto Eurofancolen, destinado a tratar la enfermedad con una terapia génica basada en un vector lentiviral.
Los excelentes resultados de los estudios preclínicos en modelos in vitro e in vivo de anemia de Fanconi han propiciado la creación de un consorcio que ensayará en unos 20 pacientes con esta enfermedad una nueva terapia génica. El proyecto, denominado Eurofancolen, arrancó ayer bajo los auspicios del VII Programa Marco de la Unión Europea y la coordinación de Juan Antonio Bueren, jefe de la División de Hematopoyesis y Terapia Génica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) y miembro del Ciber de Enfermedades Raras.
El estudio en fase I-II, en el que participarán once grupos de investigación de España, Francia, Reino Unido y Alemania, se dividirá en dos etapas. «Un primer ensayo será de colecta de las células madre hematopoyéticas y se realizará en aproximadamente veinte pacientes, y en un segundo estudio se llevará a cabo la infusión de las células corregidas genéticamente, y se efectuará en unos diez pacientes», según ha explicado Bueren.
La disparidad de individuos entre una y otra etapa se debe, según el investigador, a que «probablemente no todos los pacientes a los que se les extraigan las células cumplirán los criterios para la infusión».
El primer paso para la puesta en marcha de este proyecto fue la calificación de medicamento huérfano que la UE concedió al vector lentiviral desarrollado por el equipo de Bueren para el protocolo de terapia génica. El vector porta el gen denominado Fanca para facilitar la corrección de la alteración genética propia de la anemia de Fanconi.
Vector lentiviral
«Entre las principales ventajas de los vectores lentivirales cabe destacar que son muy eficaces para transducir células madre; pueden hacerlo sin necesidad de preestimular las células, es decir, con una manipulación muy modesta y, además, tienen unas características de seguridad muy ventajosas respecto a los vectores gamma-retrovirales que se han utilizado previamente en la clínica», ha indicado.
Además del vector, la otra gran fortaleza con la que contará el ensayo son los factores de crecimiento empleados para movilizar las células hematopoyéticas desde la médula ósea hasta la sangre periférica. Bueren ha precisado que «estos fármacos todavía no se han aplicado para la movilización de células madre de pacientes con anemia de Fanconi. Se han empleado en individuos con mieloma múltiple o en pacientes previamente tratados con quimio-radioterapia, todos ellos definidos como malos movilizadores». La anemia de Fanconi también se caracteriza por la dificultad para movilizar las células madre de los afectados.
La presentación de Eurofancolen tuvo lugar ayer en la sede madrileña del Ciemat, a la que acudieron la mayoría de los expertos europeos implicados. Casi todos ellos poseen una amplia experiencia en el desarrollo de terapias génicas; otros, en el estudio de la anemia de Fanconi.
enero 28/2013 (Diario Médico)
