El estudio, llevado a cabo por el Hospital St. James, uno de los principales centros de referencia en esta patología ultra-rara, sistémica, crónica y potencialmente mortal, muestra que los beneficios son significativos y se mantienen a largo plazo.
Un estudio realizado en el Reino Unido ha demostrado los beneficios clínicos a largo plazo del tratamiento con eculizumab en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), una enfermedad ultra-rara, sistémica, crónica y potencialmente mortal, caracterizada por la destrucción de los glóbulos rojos.
Entre estos beneficios, destacan una reducción significativa del riesgo de trombosis, principal causa de muerte en estos pacientes junto con la insuficiencia renal, y una importante mejora de la calidad de vida. Los datos se han presentado en el 54º Congreso Anual de la Sociedad Americana de Hematología, en Estados Unidos.
El estudio se llevó a cabo en 153 pacientes tratados con eculizumab, incluidos durante un periodo de diez años (de mayo de 2002 a abril de 2012) en el Programa Nacional de HPN del Reino Unido, liderado por el Hospital Universitario St. James de Leeds y el Hospital King’s College de Londres, dos de los centros de referencia en HPN más importantes del mundo. Una de las conclusiones más relevantes fue que los beneficios clínicos y la seguridad del tratamiento con eculizumab, desarrollado por Alexion, se mantuvieron a lo largo de diez años, con una mejora en la supervivencia de los pacientes, una reducción significativa de la incidencia de eventos trombóticos y la posibilidad, en algunos casos, de interrumpir la terapia con anticoagulantes.
El tratamiento a largo plazo con eculizumab redujo en un 83,4% la hemólisis intravascular y, en aquellos pacientes que seguían tratamiento con este medicamento, la supervivencia era mayor comparada con los datos históricos de pacientes tratados con la mejor terapia de soporte disponible antes de la autorización de eculizumab.7. Asimismo, desde el inicio del tratamiento no hubo ningún nuevo evento trombótico en ningún paciente, frente a los 36 que se produjeron durante los 12 meses previos a la administración del medicamento en un total de 22 pacientes con HPN. Asimismo, en los 12 meses más recientes de tratamiento con eculizumab, los eventos trombóticos se redujeron significativamente a 3 episodios en 3 pacientes.
Las transfusiones de sangre fueron la principal terapia de soporte junto a los corticoides hasta la aprobación en 2007 de eculizumab por las autoridades sanitarias americana y europea (la FDA y la EMEA) como primer y único tratamiento específico para la HPN. En este sentido, y según los datos del estudio, de los 117 pacientes que durante el año previo al tratamiento con eculizumab tuvieron que recibir una transfusión, un 66,8% no requirieron más transfusiones durante el tratamiento con este medicamento. Y en aquellos que siguieron necesitándolas, el número de unidades transfundidas se redujo significativamente, hasta en un 69%, en los doce primeros meses de tratamiento con eculizumab (de 26 en el año previo al tratamiento a 8 durante el último año de tratamiento con este medicamento).
Según la principal autora de esta investigación, la Dra. Anita Hill, profesora titular de la Universidad de Leeds, “la experiencia de más de una década de tratamiento en el Reino Unido muestra el importante impacto de eculizumab en las vidas de los pacientes con HPN. Hemos observado que la terapia con este medicamento, a parte de los datos positivos de seguridad y eficacia, aporta una mejora significativa y continuada de los síntomas y de la calidad de vida, así como una reducción de la morbilidad asociada a la HPN”.
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