Científicos de Estados Unidos informaron que con trasplantes de médula ósea lograron curar de forma parcial a cinco niños con un defecto genético potencialmente letal, por el cual carecían de las proteínas que mantienen unidas las capas de la piel.
Las personas con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (EADR) presentan enorme ampollas dolorosas en la piel, la boca y la garganta, lo que puede exponer al cuerpo a infecciones y, en algunos casos, a una forma agresiva de cáncer. Con el nuevo tratamiento, «hubo una mejor curación, menos ampollas y la calidad de vida se vio afectada positivamente. (Los niños) pudieron hacer cosas que no podían realizar antes, como andar en bicicleta o subir a una cama elástica», indicó el doctor John Wagner, de la Universidad de Minnesota, Estados Unidos. Además, la mejoría de los pacientes aumentó con el tiempo, añadió.
Los cinco niños que sobrevivieron mostraron progresos en 100 días, aunque el ritmo varió ampliamente entre ellos. Debido a los elevados riesgos que implican los trasplantes medulares, solo los pacientes más enfermos con la extraña condición fueron considerados candidatos para la intervención, precisó Wagner.
No obstante, a esto un menor falleció debido a los efectos colaterales de un medicamento empleado para prepararlo para el trasplante y otro murió por una infección luego de ser trasplantado, según estudio publicado en la New England Journal of Medicine (NEJM).
El experto informó sobre los resultados de los siete primeros intentos, que tuvieron lugar en el Hospital de Niños Amplatz de la Universidad de Minnesota. Otros seis menores fueron tratados luego con buenos resultados. Los científicos están tratando de aislar las células de la médula ósea más capacitadas para reparar el defecto y unir las capas de la piel.
El tratamiento, incluido el costo del trasplante, cuesta entre 500 000 y 1 millón de dólares. Pero la terapia de rutina de los niños con el defecto oscila los 30 000 dólares anuales y puede aumentar debido a las frecuentes hospitalizaciones y complicaciones de la enfermedad.
«Estos niños padecen un dolor intenso, infecciones crónicas de la piel, múltiples hospitalizaciones e infecciones sistémicas», destacó Wagner. «Frecuentemente no pueden comer o se resisten a hacerlo por el dolor. Suelen morir por desnutrición crónica y pérdida de sangre», añadió.
El doctor Jakub Tolar, de la Universidad de Minnesota e investigador del estudio, señaló que el tratamiento era único porque mostraba que los efectos del trasplante de médula ósea pueden ir más allá de las células sanguíneas. «Lo que hallamos es que las células madre contenidas en la médula ósea pueden viajar a los sitios lesionados de la piel, lo que genera un aumento en la producción de colágeno, que es deficitario en pacientes con EADR», manifestó Tolar en un comunicado.
La doctora Lenna Bruckner-Tuderman, del Centro Médico Universitario de Friburgo, Alemania, comentó que la terapia representó un avance, aunque manifestó que debe tenerse cautela. Debido a las características de la enfermedad, «es difícil determinar cuánto de la mejora clínica en los niños se debió al trasplante y cuánto al largo período de atención médica cuidadosa», concluyó la experta.
Boston, agosto 13/2010 (Reuters)
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