Genzyme Corp dijo que el uso de su píldora experimental para tratar la enfermedad Gaucher trae varios beneficios, como: fortalecer los huesos, aumentar el recuento de glóbulos y reducir significativamente el tamaño de órganos inflamados.
Los resultados del ensayo de dos años fueron presentados en el Simposio Mundial de la Red de Enfermedad Lisosomal en Miami y sugiere que el fármaco podría ser al menos tan efectivo como otro medicamento del laboratorio usado para el mismo trastorno, llamado Cerezyme.
«Esta no es una comparación frente a frente, pero basados en la experiencia histórica vimos que, con Cerezyme, los resultados son comparables», dijo el vicepresidente de Genzyme, Geoff McDonough, en una entrevista.
La enfermedad de Gaucher es un extraño desorden genético en el cual los pacientes presentan una deficiencia en una enzima que destruye ciertas grasas en el cuerpo, provocando inflamación, problemas en los órganos e incluso la muerte Genzyme dijo que su nuevo medicamento, conocido como miglustat (anteriormente GENZ-112638), podría ser más efectivo que Cerezyme para mejorar la densidad ósea. Con la enfermedad de Gaucher, los huesos a menudo se tornan débiles y quebradizos.
«Una de las grandes necesidades médicas que no se satisfacen bien en Gaucher es el tratamiento del hueso», dijo McDonough.
«Lo que vemos hoy sugiere que podríamos tener un tratamiento más efectivo en el área de los huesos del que tuvimos históricamente con la terapia de reemplazo de enzima», señaló.
Los datos muestran que luego de dos años de tratamiento con el nuevo fármaco, los pacientes cuya densidad mineral ósea había estado por debajo del rango normal en la línea de base comenzaron a alcanzar un nivel normal.
«Normalmente comenzamos a ver estos cambios con la terapia de reemplazo de enzima después de cuatro a cinco años», dijo McDonough.
Cerezyme, al igual que los productos rivales bajo desarrollo de los laboratorios Shire Plc, de Gran Bretaña, y Protalix Biotherapeutics Inc, de Israel, se toma por infusión.
Un medicamento similar al Cerezyme fabricado en forma de cápsula sería mucho más conveniente para los pacientes y daría una potencial ventaja competitiva a Genzyme.
La compañía, en Cambridge, Massachusetts, está luchando por reconstruir su reputación entre los pacientes y Wall Street luego de que problemas en la fabricación el año pasado provocaron desabastecimiento de Cerezyme y Fabrazyme, fármaco para tratar la enfermedad de Fabry.
El último ensayo de miglustat mostró que los pacientes que recibieron el medicamento durante dos años tuvieron una reducción promedio de la inflamación del bazo de un 52% y de un 24% en la inflamación del hígado.
Los niveles de hemoglobina aumentaron desde la línea de base en un promedio de 2,1 gramos por decilitro, mientras que los conteos de plaquetas aumentaron en un 81%.
Fuente: Boston, febrero 14/2010 (Reuters)
