La compañía biofarmacéutica Amgen ha presentado hoy romiplostim (Nplate), nuevo estimulador de la producción de plaquetas indicado para el tratamiento de la púrpura trombocitopénica inmune (PTI) en pacientes adultos esplenectomizados y enfermedad crónica refrataria, y como tratamiento de segunda línea para aquellos en los que la extirpación del bazo esté contraindicada.
La PTI crónica es un trastorno autoinmune catalogado como enfermedad rara –la incidencia es de 2 a 5 nuevos casos por 100.000 habitantes y año– que afecta a entre 1.800 y 13.500 españoles. Este trastorno provoca en los enfermos una disminución grave de los niveles de plaquetas en sangre (trombocitopenia) –recuentos inferiores a las 30.000 plaquetas/l–, lo que conlleva a la presentación de problemas en la coagulación, o lo que es lo mismo, a un incremento significativo de la aparición de episodios hemorrágicos.
Las evidencias de los estudios recogidos en la bibliografía recomiendan la de glucocorticoides como primera opción de tratamiento para la PTI. Asimismo, y en el caso de los pacientes refractarios o que requieran tratamiento crónico con corticosteroides, las recomendaciones avalan la extirpación del bazo para, de esta manear, evitar la destrucción de plaquetas. En caso de que ninguna de las dos opciones resultara eficaz, el arsenal terapéutico cuenta (o contaba) con numerosas alternativas farmacológicas –entre otras, inmunoglobulinas e inmunomoduladores–, si bien altamente inespecíficas, para el manejo de la PTI.
En este contexto, Nplate® actúa de manera similar a la trombopoyetina, una proteína natural del organismo que estimula el crecimiento y maduración de las células de la médula ósea que originan las plaquetas. En palabras del Dr. Josep M. Ribera, jefe de Servicio de Hematología Clínica del Instituto Catalán de Oncología (ICO), “con esta nueva vía de tratamiento, se puede evitar la esplenectomía, elevar el recuento de plaquetas y mejorar la calidad de vida de los pacientes, incluso a largo plazo”.
Eficaz y seguro
Como ha explicado el Dr. Vicente Vicente, jefe de Servicio de Hematología del Hospital General Universitario Morales Messeguer de Murcia, “romiplostim ha demostrado en los ensayos clínicos una respuesta positiva en el 83% de los pacientes, una reducción de las hemorragias de entre un 40% y un 60%, y una disminución de la necesidad de utilizar tratamientos de rescate de un 22%”.
Respecto a su seguridad, los estudios han indicado que los efectos secundarios más comunes son dolor de cabeza, cansancio, artralgia, mialgia, edema periférico, vértigos y nauseas, entre otros, “unos efectos adversos completamente manejables y tolerables”, ha indicado el Dr. Vicente.
Nplate® obtuvo la autorización de comercialización en la Unión Europea en febrero de 2009 y también está disponible en Estados Unidos, Australia y Japón. Asimismo, este tratamiento específico para la PTI está en proceso de aprobación en Canadá y Suiza, y se encuentra en el mercado español desde el 30 de junio de 2009.
